开云网页

　　开云网页开云网页开云网页开云网页接受卫生福利部及卫生褔利部食品药物管理署委托，协助进行药品上市前与上市后相关的技术性资料评估。歡迎光臨財團法人醫藥品查驗中心-藥品審查簡介

　　药品上市前的审查，包含了临床试验阶段的试验计画书审查、药品生体可用率试验计画书及报告审查、衔接性试验评估与申请上市的药品查验登记。其中药品查验登记又可分为新药查验登记审查、学名药查验登记审查、符合指示药品审查基准之药品查验登记审查及原料药查验登记审查。为确保民众用药安全，该中心针对具安全性考量(如有重大已知风险或潜在风险)的药品进行风险管理计画书及追踪报告审查。此外，为提升台湾制剂使用的原料药品质管理，该中心亦协助卫生福利部食品药物管理署进行原料药主档案之技术性资料评估。

　　主要着重于确保受试者参与试验设计良好的临床试验，使用具有品质管控的药品，试验的过程中，能有足够的安全性监测与保护措施，以保障受试者的权益。

　　（1）执行该生体相等性试验之目的与对照品选择之合适性；（2）比较试验药品与对照药品之化学、制造与管制基本资料；（3）试验设计合理性；（4）统计分析方法；试验报告书另包含（1）检品含量分析方法确效；（2）试验检品分析；（3）试验统计结果。

　　乃藉由药品之药动／药效学或疗效、安全资讯，辅以比较东亚族群(例如台湾)与非东亚族群的数据，评估国外临床试验数据是否能外推至我国，以利评估我国病患之用法用量的合理性。

　　重点着重于（1）化学、制造与管制的资料能显示药品的原料药与制剂品质有良好的控管，于不同批次之间，具有稳定的品质一致性；（2）动物的药理与毒理资料能支持药品的作用机制，可完整评估可能的潜在毒性反应；（3）由动物与人体的药动／药效学资料可了解药品基本药动／药效学特性，且由药品于特殊族群的药动学资讯，与其他药品的交互作用资讯，有利于评估药品的于特殊族群及与其他药品合并使用时，用法用量调整的合理性；（4）人体试验的结果能显示药品于宣称适应症的族群具有可信的疗效、与可接受的安全性，以支持宣称用法用量的合理性。

　　重点着重于（1）化学、制造与管制的资料能显示学名药药品与对照药品相同，其原料药与制剂品质有良好控管，于不同批次之间，具有稳定的品质一致性；（2）药动技术性资料，例如：生体相等性试验的资料，能显示学名药药品与对照药品间具有生体相等性，以支持学名药品与对照药品有相当的疗效及安全性；或在符合一定前提下，得以体外比对试验资料(溶离率曲线比对试验或其他试验方式)作为支持学名药品与对照药品具有生体相等性。

　　因其所含主成分之疗效与安全性已获确认，因此主要着重于化学、制造与管制的资料能显示药品的品质有良好的控管，且于不同批次之间，具有稳定的品质一致性。

　　重点着重于是否已充分向病人及医疗人员说明药品可能风险、风险预防及降低措施的适当性、风险管理计画执行方式及评估成效方式；风险管理计画追踪报告审查重点则着重于执行成效评估、风险管理计画遵从性评估、药品安全监视成效评估。

　　着重于原料药在鉴别、含量、纯度及与安全性相关之品质特性，以支持药品之品质、安全与疗效。

　　药品上市之后，若登记事项变更，应依规定申请变更许可。查验中心协助食品药物管理署进行已上市药品申请变更案件中，

　　涉及仿单、适应症、用法用量、药品类别、制造场所、剂型、检验规格与方法、赋形剂、直接包装材质等

　　，则着重于变更后与变更前药品的品质是否维持不变，变更前后的药品是否具生体相等性或体外溶离率曲线是否相似。

　　申请者于食品药物管理署药品组收发窗口送件后，由行政审查员负责行政作业及专案管理，并启动组成审查团队；

　　团队成员依案件类别可包括：化学制造管制、药理∕毒理、药动∕药效、统计与临床等专业。

　　行政审查员视需要，将根据标准作业流程召开审查团队会议，由Team Leader主持，就案件之技术性资料进行讨论，以完成审查报告及结论。审查团队完成审查报告后，必要时得提至

　　卫生福利部食品药物管理署药品咨议小组/再生医学咨议小组/罕见疾病及药物审议委员会

　　讨论。最后由行政审查员汇整审查报告及委员会会议结论，进行行政呈核与裁示。

　　药事法第三十九条第一项规定，制造、输入药品，应向中央卫生主管机关申请查验登记，经核准发给药品许可证后，始得制造或输入。而同法条第四项亦规定药品查验登记申请应依「药品查验登记审查准则」办理。现行之「药品查验登记审查准则」于九十四年一月七日公布，并经多次修正，该准则中规定各项药品查验登记应注意与遵循之事宜。另为有效运用审查资源以增进民众用药可近性，中央卫生主管机关亦公告多项相关审查机制，以期使新药加速上市，嘉惠病患。

　　新药审查机制：除一般新药审查程序外，亦包括精简审查、优先审查、加速核准、药品突破性治疗、小儿或少数严重疾病药品审查。新藥查驗登記

　　注1：申请人如未能于期限内补正者开云网页，得于补正期满前，以书面叙明理由申请延期；其延期期限，自补正期满翌日起算一个月，且延期以一次为限。注2：若对函文内容有疑问，可连络案件承办人或申请审查中案件函文说明咨询。注3：有关案件审查进度，可至厂商专区amp;amp;amp;amp;gt;进度查询；或至卫生福利部食品药物管理署网站

　　查验中心于2006 年成立医疗器材组，主要的业务范围包括医疗器材相关之技术性资料评估及法规咨询辅导。而协助食品药物管理署执行之医疗器材技术性资料评估，包含医疗器材临床试验计画书、临床试验报告、查验登记及相关展延变更，以确保我国民众使用安全性。此外，针对重要国家型生技计画，及生技医药学研产业之政府补助计画申请案，进行医疗器材案件有关法规面的评析工作，提供相关部会与申请单位有关医疗器材计画的法规途径规划建议，俾促进国内医疗器材产业发展。查詢專區

　　针对医疗科技的属性、效果，和冲击影响所进行的系统性评估；评估的结果可协助决策制定者，挑选具有较佳成本效益的新技术，并可避免效益上仍具争议的项目。“HTA 是对健康技术的特性、效果和/或影响的系统评估。其主要目的是为医疗保健中与技术相关的政策制定提供信息，从而提高对具有成本效益的新技术的采用，并防止采用对卫生系统具有可疑价值的技术。”

　　无论是已开发国家或是开发中国家，在医疗照顾的推动上所面临的共同难题，就是如何在有限的财务预算下，制定合理的医疗照顾分配。不论其策略方针为何，医疗照顾决策者的核心信念，就是做出对民众的健康福祉最有益的决定，也就是让花出去的每一分钱都能产生最大的健康价值，至少提供的治疗必须是有效果的。

　　任何的医疗服务，都少不了医疗科技的辅助。这里所谓的医疗科技，指的是医疗活动中采用的各种技术的总称，诸如：影像诊断、药品、生物制剂、医疗器材、内科或外科疗程(例如冠状动脉血管照影、胆囊切除术)、支持系统(例如电脑病历系统、电子医疗系统、血液银行、临床检验室等)皆是。简单的说，从一根简单的木片压舌板到复杂的，都算是医疗科技。

　　而所谓医疗科技评估就是去评估前述的各种类医疗科技与设备；针对其操作性能、治疗效果、冲击影响等各方面所做的一种系统性的探讨，这是一种融合了多元学科方法所形成的分析架构，

　　最主要包括两大范畴，一是临床效益分析，又称作疗效分析，另一个是经济分析，包括成本效益分析和预算冲击分析。

　　医疗科技评估对评估标的并不预设立场，但观点却是相当政策导向，因为其主要的功能在于提供决策者进行医疗照顾相关的决定时，一个纯粹基于科学证据的参考意见。透过医疗科技评估的分析结果，决策者可以明了科技创新的价值、掌握不确定因素、有效管理与分配医疗科技所带来的契机与挑战，在资源分配上做出妥适的决策制定。

　　对于如何节省药物经济费用及避免不必要的医疗浪费，一直都是重要工作重点。健保开办之初，给付项目收载的订定，并未正式进行医疗科技评估(HTA)，仅由专家学者审阅厂商申请资料进行评议决策。2000 年，当时的健保局考虑引进医疗科技评估制度，以客观、且以符合实证医学精神的方式，进行健保决策的制定，这是医疗科技评估在台湾受到注意的开端。

　　2000 年底健保署委托学者执行「台湾医疗科技评估之建立与执行计画」，隔年夏天，我国多个卫生单位派员前往加拿大英属哥伦比亚省的各类HTA 机构进行考察，带回了许多宝贵的资料，做为推动台湾HTA 的重要参考蓝本。

　　2007 年8 月财团法人医药品查验中心成立医疗科技评估工作小组，承接健保局新药案件，完成之评估报告做为健保局药事小组会议审议药品给付时之参考。

　　2007 年底，财团法人医药品查验中心(Center for Drug Evaluation, CDE)经董事会同意通过成立「医药科技评估组」，并报请卫生署核备，医药科技评估组正式于2008 年4 月1 日成立。

　　2012年，因应二代健保，落实医疗科技评估与决策多元化参与的精神，卫生福利部邱部长责成财团法人医药品查验中心着手规划成立「国家医疗科技评估中心」，

　　故在此2013 年「国家医疗科技评估中心筹备办公室」(National Institute for Health Technology Assessment, NIHTA) 正式成立。

　　2013健保署成立，健保给付共同拟定会议专家更加多元，不再停留药事小组

　　在医疗科技评估中，成本效益分析和预算冲击分析皆属经济层面的评估，但二者的评估目的并不相同，成本效益分析之目的在于评估医疗科技是否物有所值（value for money），而预算冲击分析之目的则在于评估医疗科技纳入健保给付后，对健保财务带来的影响大小，年度预算是否负担得起（affordability）。预算冲击分析应能依据决策者之信息需求来进行设计，结合现有的信息并基于符合现实的参数值，以提供一系列预算冲击的预测值供决策者参考。

　　建议1.目标族群：应清楚说明预算冲击分析的目标族群为何，且须与拟建议的健保给付适应症范围相符；若有多个建议给付的适应症、或可能有数种健保给付条件时，应将所有的适应症范围皆纳入分析，并将其结果分别呈现。

　　进行预算冲击分析时，应清楚说明预算冲击分析的目标族群为何，且须与拟建议的健保给付适应症范围相符。拟建议的健保给付适应症不应超出主管机关许可适应症之范围。若有多个建议给付的适应症，进行预算冲击分析时应将所有的适应症范围皆纳入分析，并将其结果分别呈现。若拟建议的健保给付条件牵涉到不同的次族群（如不同疾病形态或疾病严重性）、不同的治疗方法（如单独治疗与合并治疗）、或预期健保给付范围有进一步限缩可能时，应分别进行预算冲击分析。

　　建议2.评估观点：预算冲击应以预算持有者作为评估观点，一般情况下，建议以健保署作为评估观点。

　　进行预算冲击分析时的评估观点应为预算持有者或决策者，当分析目的在于提供健保署拟定给付相关决策为目的时，建议以健保署作为评估观点。当医疗科技的引入可能影响健保署以外的其他政府部门之预算支出时，如国民健康署或疾病管制署等，则应另外在次要分析中将不同部门的观点分别呈现，或是以政府观点来分别呈现。

　　建议3.分析期间：建议分析期间为5年，所有分析数据及结果都应以1年为一个单位来进行比较与呈现。

　　建议分析期间为5年，所有分析数据及结果都应以12个月为一个单位来进行比较与呈现，建议以预估健保开始给付日来进行切割，如预估2013年11月1日将开始纳入给付，则预算冲击分析第一年应自2013年11月1日到2014年10月31日止，依序至第5年为2017年11月1日至2018年10月31日止。

　　建议4.新情境与原情境的比较：进行预算冲击分析时，应对新情境与原情境加以清楚描述，并清楚说明新医疗科技的临床使用地位，纳入给付后与现有医疗科技的关系为何。

　　预算冲击分析最主要的架构即在于比较新情境与原情境之间的差异，原情境为假设健保并未给付新医疗科技，继续使用目前现有健保已给付之的医疗科技（以下简称为现有医疗科技）下的情况，而新情境则是建立在假设健保将新医疗科技纳入给付的情况。进行预算冲击分析时，应对新情境与原情境加以清楚描述，如原情境中有哪些现有医疗科技被使用，且应针对每一个目标族群或次族群都清楚界定其现有医疗科技。新医疗科技纳入健保给付后，通常不只会对单一的现有医疗科技造成影响，因此，预算冲击分析所设定的原情境应包含数种现有医疗科技，而非单一医疗科技。目标族群的现有医疗科技选择，可能包含各种药物治疗、手术、其他类型相关治疗或不治疗等。对于原情境中的现有医疗科技使用情况，可透过临床指引及临床专家的意见来进行了解，并考虑相关健保给付规定。由于是以健保署观点进行分析，现有医疗科技原则上仅包含现有已给付的医疗科技，并不包含主管机关许可适应症外的使用（off-label use），但若有重要的适应症外使用、或病人自费使用之医疗科技，则建议对该现况加以说明，但不须将其纳入主要的预算冲击分析中。若国际临床指引与我国临床治疗实务并不完全相符，则以反应我国情境为优先考虑。此外，应清楚说明新医疗科技的临床使用地位，使决策者了解新情境与原情境的关系。在此处，新医疗科技的临床使用地位系指新医疗科技纳入给付后与现有医疗科技的关系，

　　本指引将其分为三类，包括取代现有医疗科技的取代关系、与现有医疗科技合并使用（如辅助治疗）的合并关系、或无临床使用地位相当的现有医疗科技之新增医疗科技，（如救援治疗）（以下简称为新增关系）。取代关系

　　代表新医疗科技与现有医疗科技适用于同样的目标族群，具有同样的疾病与严重程度，且具有相同之临床使用定位，因此临床上在新医疗科技与现有医疗科技间只须择一使用就可以，此时新医疗科技将取代现有医疗科技的部份市场，造成的预算冲击来自新医疗科技与现有医疗科技的费用差异。

　　指新医疗科技与现有医疗科技一起合并使用，常见于辅助治疗（add-ontherapy），此时新医疗科技并不会取代现有医疗科技，而是新增加额外的使用，因此造成的预算冲击主要来自新医疗科技本身的费用。然而，若已有其他与新医疗科技具有相同临床使用地位的辅助治疗，则新医疗科技虽为辅助治疗，但就带来的预算冲击的角度而言，更重要的是新医疗科技将取代现有的辅助治疗的关系，因此将归类为取代关系。以下以实例说明：假设新医疗科技N将搭配现有医疗科技A一起合并使用，而今另有一个现有医疗科技B与新医疗科技N具有同等之临床使用地位，同样为搭配现有医疗科技A一起合并使用，此时新医疗科技N将取代现有医疗科技B，造成的预算冲击来自新医疗科技N与现有医疗科技B的费用差异。

　　指新医疗科技拟使用的适应症在目前没有其他积极治疗方法，或现有医疗科技失效/失败（loss of effect/fail）、病人无法耐受（intolerant）、或病人为现有医疗科技使用禁忌者（contraindication）时，新医疗科技并不会取代现有医疗科技，而是新增加额外的使用，因此造成的预算冲击主要来自新医疗科技本身的费用。

　　建议5.现有医疗科技组合：当新医疗科技与现有医疗科技具有取代关系，而现有医疗科技不只一种时，可将数种主要的现有医疗科技，共同视为一组现有医疗科技组合，并依其市占率加权组合。

　　当新医疗科技与现有医疗科技具有取代关系，而现有医疗科技不只一种时，则需要对这些现有医疗科技的市占率，也就是使用各种现有医疗科技的病人比例进行估计。建议可将数种主要的现有医疗科技，共同视为一组现有医疗科技组合（current technology mix），假设新医疗科技取代每一种现有医疗科技的机会是均等的，如此将可简化后续分析。在现有医疗科技组合中医疗科学，亦可能包含不治疗。现有医疗科技组合中各个医疗科技的市占率可利用健保数据库分析、市场调查、或专家意见等方式来取得。表一为现有医疗科技组合之假想案例，假设新医疗科技N可能取代三种现有医疗科技（分别为A、B、及C），且可能有部份原本使用这三种现有医疗科技的病人群会使用新医疗科技，此时可将三种现有医疗科技A、B、及C，与未接受治疗等，依据使用的病人比例组合成为现有医疗科技组合。然而，当新医疗科技的临床使用地位属于合并关系或新增关系时，可将无治疗/无介入视为新医疗科技对应的现有医疗科技。

　　建议6.纳入考虑的成本范围：建议以新医疗科技与现有医疗科技本身的成本为主要纳入考虑的成本范围。当新医疗科技对其他医疗资源的使用有重要影响，且有相关支持证据佐证时，可在次要分析中将此部分对健保财务的影响另外呈现。

　　预算冲击分析纳入成本的范围完全取决于各决策者的需求而订，且纳入考虑的成本范围应和所探讨的疾病或新医疗科技有直接相关。依据不同决策者的需求，预算冲击分析可能只探讨新医疗科技本身的成长冲击，也可能是探讨对总医疗花费的成长冲击。例如，医院中掌管药品预算的决策者，最感兴趣的预算冲击分析通常仅限于药品费用的变动，然而对于掌管医院整体预算的决策者而言，药品费用则仅是医院整体费用的一部份，除了药品以外的费用亦必须纳入预算冲击分析中。依据目前健保署在新医疗科技纳入给付的决策需求，建议预算冲击以新医疗科技与现有医疗科技本身的成本为主要纳入考虑的成本范围。然而，在某些个案中，当新医疗科技对其他医疗资源的使用有重要影响时，如住院天数改变、其他治疗或后续监测的需求改变、或副作用的处理费用等，且有相关支持证据左证时，则可在次要分析中将此部分对健保财务的影响另外加以量化呈现。

　　预算冲击分析的目的在于提供决策者了解若新医疗科技纳入健保给付后，可能预期的费用为何，因此预算冲击分析不需考虑折现。此外，医疗科技的成本通常不会随着时间而增加，故亦不需考虑通货膨胀。

　　建议8.分析架构：所有的预算冲击分析的分析架构应清楚呈现给决策者参考，且尽量在能符合决策者的需求下，以最简单的方式来建构预算冲击分析。

　　合适的预算冲击分析架构，可以妥适呈现新医疗科技所带来的影响，是进行预算冲击分析的基础。进行预算冲击分析时，可能因为医疗科技应用类型的不同，例如预防性医疗、可治愈的、缓和医疗、一次性治疗、持续性治疗、或周期性治疗等类型，或因为疾病进展特性的不同，例如慢性疾病或短期急性病症，而使得预算冲击分析的分析架构有相当大的变异性，因此本指引并无法涵盖各种不同的预算冲击分析架构之细节开云网页，仅针对其中的主要重点来说明。然而不论选择何种预算冲击分析的分析架构，最重要的是需将该架构清楚呈现，充份说明其合理性，且尽量在能符合决策者的需求下，以最简单的方式建构预算冲击分析。

　　一般情况下可依照此架构进行分析。首先估计原情境的可能未来市场规模，再分别预估原情境与新情境下各相关医疗科技的市场占有率分布，如此可能到原情境与新情境下各种医疗科技的各别市场规模；接着再估算原情境与新情境下每位病人或每单位使用量的成本，现有医疗科技组合成本之计算为各现有医疗科技之成本依市占率加权平均；再将预估市场与医疗科技成本相乘，即可得原情境与新情境之总成本，二者差即为新医疗科技之预算冲击。

　　建议9.可能的市场规模推估：建议可运用病人数推估法或医疗科技使用量推估法进行目标族群的医疗科技市场规模，且须将市场未来的可能变化纳入考虑。

　　可能的市场规模推估指预算冲击分析第一年至第五年时的医疗科技市场规模，此市场规模可视为新医疗科技拟适用的目标族群人数或使用量，为新医疗科技未来可能适用族群的极大值，即未考虑新医疗科技之市占率前的总市场规模。开始进行预算冲击分析计算的第一步，即为预估原情境未来的医疗科技市场规模。

　　常见的预估方法包含病人数推估法及医疗科技使用量推估法，如图二所示。病人数推估法主要是藉由分析可能接受医疗科技的病人数，来推估未来会使用到新医疗科技的市场规模，其会受到疾病的盛行率、发生率、诊断率和就诊率影响；

　　医疗科技使用量推估法则是分析目前或过去现有的申报资料中，符合分析者有兴趣的适应症之相关医疗科技年使用量，来推估未来会使用到新医疗科技的市场规模，但需注意新医疗科技的引进亦可能会扩大原市场规模（例如：过去相同适应症的医疗科技选择禁忌症较多）。若适当，采用病人数推估法优于采用医疗科技使用量法，因还可提供病人数之信息。

　　采用病人数推估法时，可先取得我国未来预估人口数，再配合健保统计数字确认投保的人数，当数据期间格式以年为单位时，建议以年中人数进行计算。接着确认疾病的盛行率和发生率，以估算符合适应症之病人数及每年可能增加的病人数；了解疾病的诊断率和就医率，预估有多少病人会确认诊断和接受医疗科技。疾病的盛行率和发生率可自文献研究中取得，且应以本土资料为优先，然而须注意研究中估计盛行率和发生率的方法及收集数据的年代，以决定是否须对诊断方法、就诊率、或年代等因素进行校正。另一个可能的预估方式，可直接使用健保数据库进行目标族群的病人数推估，或使用健保统计数据，透过此种方式所得的人数为实际就诊人数。

　　在计算过程中需注意预算冲击分析开始时所定义的目标族群和次族群特征（例如：人口学特征、疾病严重度等），以避免预估产生偏差。上述用来预测各项数据的参数（包含疾病的盛行率、发生率、诊断率和就诊率等），可由台湾的健保申报档案数据库医疗科学、市场调查数据、国家卫生统计数据（例如：癌症登记在线互动查询系统所提供的癌症相关流行病学统计资料）、各医学会的流行病学统计资料、已发表或未发表的相关文献，或专家意见等取得。

　　若采用医疗科技使用量推估法时，在台湾可运用健保申报档案数据库来进行分析。分析时可同时搭配国际疾病分类码（ICD-9-CM）和所有相关医疗科技选择的药品代号或主手术/处置码等（可查询健保用药品项之健保代码、健保特殊材料品项之代码、健保医疗服务给付项目之诊疗项目代码等得知），以了解符合适应症之病人的医疗科技使用量。若未有适当的国际疾病分类码、药品代号或主手术/处置码等，则还是建议采用病人数推估法进行预算冲击分析。台湾目前无法获得全部人口的就诊数据文件，仅能分析系统抽样文件，因此若疾病类型较为罕见亦不建议使用此分析方法；或是在执行任何分析时亦需注意所获得的结果是否符合临床执行面。须注意的是，此处所推估的是新医疗科技未来纳入给付后的第一年至第五年，因此不论采用病人数推估法或医疗科技使用量推估法，在推估时，均需考虑人口数、疾病盛行率、疾病发生率、就诊率、现有医疗科技彼此的市占率比例等因素是否有长期变化的趋势。

　　建议10.新医疗科技未来五年市占率：新情境主要预估在健保给付新医疗科技的情况下，新医疗科技对目标族群各种现有医疗科技（包含新医疗科技）市场规模的影响，包含使用人数或使用量、市场占有率、费用等在各年度的变化。

　　新医疗科技未来五年市占率指在新情境下，新医疗科技在原有的市场规模中的预估市占率，不同于原情境，新情境是建立在假设健保给付新医疗科技的情况下，针对目标族群各种医疗科技（包含新医疗科技）的使用人数或使用量、市场占有率、费用等进行分析，预估未来五年的年度医疗科技市场变化，所有数据建议以表格方式呈现。此部份预估最重要的议题是新医疗科技的使用量（extent）及其使用量的成长速率（the rate of uptake）。新情境的医疗科技选择会因为新医疗科技的临床地位是取代、合并、或是新增关系而有所不同。若健保局纳入新医疗科技的给付，病人和医师使用该产品的比率可能会随着时间而增加。预测新情境未来五年的年度医疗科技市场变化有以下几种：(1)可由申请厂商自行分析新医疗科技上市后的头几年之市场规模数据：利用上述信息针对新医疗科技进行假设，判断其是否取代目前相似医疗科技(equi-proportionately)的市占率，如同成分药品，使得现有医疗科技的市场规模缩小；或是合并现有医疗科技，而不影响现有医疗科技之市场规模。(2)根据健保给付规定或临床治疗指引对新医疗科技所建议的使用时机及使用方式(如治疗剂量与疗程、达到疗效时间等)进行预测。(3)参考国外医疗科技的使用经验。(4)参考国内之前类似新医疗科技的其他产品的使用经验。(5)若资料缺乏，可咨询临床专家意见。研究者对于新医疗科技的临床定位假设以及未来五年的年度医疗科技市场变化预估，都应清楚的说明。

　　建议11.成本计算：新医疗科技之成本建议以申请价格进行计算，其他相关医疗科技的成本则以健保给付价格，并配合其用法用量及疗程进行进行计算。

　　现有医疗科技的成本应以健保给付价格并配合其用法用量及疗程进行计算，若被取代的现有医疗科技不只一种时，应依市占比例计算现有医疗科技组合的加权平均成本。当医疗科技为药品时，现有医疗科技并不限于原厂药，还同时包含了学名药。当新医疗科技的临床使用地位属合并或新增关系时，不须计算现有医疗科技的成本，或可将现有医疗科技视为无成本。

　　预算冲击分析中对拟建议纳入给付的新医疗科技之用法用量及疗程应详细加以说明，如使用剂量、使用期间、停止使用或再次使用的时机等，且应与拟建议给付之主张相符。若使用剂量因人而异，则须说明模式中所采用之平均剂量为何。新医疗科技之成本建议以申请价格进行计算，其他相关医疗科技的成本则以健保给付价格进行计算。在某些情况下，应适当考虑健保给付制度的影响，如总额预算、台湾版诊断关联群（TW-DRGs）、自付差额等。若病人需长期使用医疗科技，如药品时，在计算总医疗花费时应考虑服药配合度(adherence)和持续性(persistence)。此数据的假设应建立在最佳的现有证据下，其可能由临床研究结果、数据库分析研究、特殊数据收集、或专家意见取得。配合度和持续性应该要依照不同期间进行说明，如第一年配合度、第二年配合度等，若病人没有完全配合医师处方，所预估的医疗费用则会降低。

　　建议12.新医疗科技总成本与预算冲击：预算冲击分析之主要结果应将新医疗科技之使用人数、总成本及带来之预算冲击分析，依纳入健保给付后之时间分别加以呈现。

　　依据分析架构求得市场规模、市场占有率分布、医疗科技成本后，即可求得原情境与新情境之总成本，二者差即为新医疗科技之预算冲击，而主要结果的呈现包括新医疗科技的使用人数、总成本及带来之预算冲击分析，并依纳入健保给付后之时间分别加以呈现。

　　建议13.参数与假设：预算冲击分析中的参数与假设均应清楚注明出处，并视情况提供相关说明，且应以本土数据为优先，以求反应我国国情。

　　对模式中所使用的假设及参数来源均清楚注明出处，并视情况提供相关说明，尤其是模式中使用的假设，应清楚说明其合理性。预算冲击分析应尽量使用本土数据，如盛行率、发生率、成本、各种医疗科技的使用比例等，来进行相关计算，以使预算冲击能妥适反应我国国情。常见的来源包括本土文献、健保数据库分析、市场调查、及专家意见等。若有引用自国外之参数，应对该参数反应我国情境的合理性进行说明与讨论。

　　建议14.敏感度分析：对具有不确定性的参数之可能变化范围进行敏感度分析，将结果呈现并加以讨论，用以帮助决策者了解预算冲击的不确定性之大小及可能范围，以利于决策之进行。

　　敏感度分析的目的在于针对预算冲击分析架构中具有不确定性的参数，在可能的变化范围进行运算，分析者需将结果呈现并加以讨论，用以帮助决策者了解预算冲击的不确定性之大小及可能范围，以利于决策之进行。常见具有高度不确定性的参数包括新医疗科技进入市场后的市场占有率、原情境和新情境下所有可能的医疗科技选择的市场规模预估值、原情境和新情境下市场规模的成长率等。预算冲击分析常用的分析方法为决定性敏感度分析（deterministic sensitivity analysis,DSA），即放入模型的参数假设值为一个数值而非分布状态，依据分析参数的数量或特性可分为单因子敏感度分析、多因子敏感度分析、或极端值敏感度分析。另一种敏感度分析方法为机率性（probabilistic）敏感度分析，即放入模型的假设值为一个分布状态而非数值，由于无法了解分析结果的改变是由何种参数影响以及影响的程度为何，对于决策者的参考性较低，因此在执行预算冲击分析时不建议使用机率性敏感度分析。

　　建议15.模型验证：预算冲击分析中的参数与假设均应清楚注明出处，并视情况提供相关说明，且应以本土数据为优先，以求反应我国国情。

　　预算冲击模型应经过模型确认（validation）的步骤，以使决策者能对模型的合理性与正确性有所了解，增加决策者对于结果的信心程度。适合用于进行预算冲击模型确认的方法包括表面效度（facevalidity）及内部验证（verification）。表面效度系透过咨询该领域的临床专家，以确认关于预算冲击模型的架构及参数数据源等，是否能与目前的医学常识、科学证据、或是临床执行面等相符合。内部验证的目的则是确保预算冲击模型中的数据引用正确，且计算过程清楚而正确。

　　建议16.模型的透明性：预算冲击的所有计算过程均应清楚依序列出，并适时使用计算机软件，如Microsoft Excel，以利模式验证及进一步分析之进行。

　　在进行预算冲击分析时建议适当的使用计算机软件（例如：Microsoft Excel），不仅可增加执行过程中验证计算公式之正确性或是更改假设与参数时之方便性，新医疗科技给付的建议者及厂商于建议新医疗科技给付时，也能一并提交此分析过程与结果，以协助预算冲击评估者能迅速对预算冲击分析的过程进行检核与掌握。同时，本中心对该程序及相关信息亦负有保密之责，且不将其移作他用或予以公开，以维护知识产权与相关机密。

　　包括该疾病的盛行率、发生率、以及人口学特征(例如：病人年龄，性别与危险因子等)等情况。

　　包括简短的病理或生理机转描述、疾病进展、疾病预后情形、目前治疗方法的选择，或是所有与预算冲击分析之研究设计相关的信息。

　　包括该疾病治疗任何之前相关的经济分析，如：之前是否有类似科技的预算冲击分析报告，疾病治疗成本分析，或成本效益分析等。

　　二.新医疗科技相关信息：包括新医疗科技的卫生署核准适应症、申请之健保给付适应症、用法用量、达到疗效时间、治疗效果、常见副作用、严重不良反应及病人服药配合度等。此外，针对新医疗科技的临床试验信息也应一并说明，如研究设计、研究族群、追踪时间和临床效果等。

　　三.研究目的：预算冲击分析的研究目的需清楚说明，通常会和评估的观点相关。

　　四.研究设计及方法：包含下列项目：目标族群、评估观点、比较品、分析期间、分析模型描述、参数预估值及其范围、参数来源、参数收集方式，以及基础分析及敏感度分析方法。

　　(1).目标族群：清楚说明分析的目标族群，如果预算冲击分析的目标族群与临床试验不同时应清楚说明原因。

　　(2).评估观点：清楚说明分析的评估观点(即目标听众)，在进行成本计算时需符合此评估观点。如同前述建议，预算冲击分析的评估观点以预算持有人为主，如健保署。

　　(3).比较品：比较品与新医疗科技的临床治疗定位应清楚说明，选择时应优先考虑我国临床实务和临床指引，且需阐明选择的原因。

　　(5).分析模型描述：需要完整的说明模型架构，包含模型的示意图。使读者可了解目标族群在分析期间的治疗结果为何，此包含病人治疗失败。

　　(6).参数预估值及其范围：所有和临床相关的参数假设以及所有策略的成本参数都应详细说明，使读者或审查者可依循说明来重现预算冲击分析的结果。

　　(7).参数来源：模式中所使用到的参数之皆应清楚说明其来源，如临床试验、数据库分析等。选择参数来源的条件、其优缺点和可能造成的偏差方向也应适当的讨论。

　　(8).参数收集方式：参数收集（如德菲法）或是数据撷取（如数据库）的方法和步骤都应描述并说明其理由。此外，数据收集的表格（例如：德菲法讨论小组使用的问卷、或是数据库分析的资格撷取计划书）可以附件方式提供在预算冲击分析报告中。

　　(9).基础分析及敏感度分析方法：详细说明运算原情境与新情境各年的医疗科技花费和总医疗花费，以及各年的医疗科技花费冲击及整体医疗花费冲击之方法（如病人数推估法或医疗科技使用量推估法等）和过程。所有呈现在结果的情境选择都应详细记录并说明其理由。

　　五.分析结果：分析结果需呈现原情境与新情境各年的医疗科技花费及总医疗花费预估值，各年的医疗科技花费冲击及整体医疗花费冲击。各医疗科技之资源使用量（如果可以，则呈现使用原因为何，如医疗科技本身费用、副作用和其他相关状况等）及其花费金额都应以表格呈现。除了基础分析的点估计外，也应呈现敏感度分析的结果。敏感度分析的结果应包含预算冲击分析最乐观及最悲观的预估值，以及重要参数假设时改变的预估值。建义敏感度分析的结果可以龙卷风图呈现。

　　(1).图标预算冲击分析模型的主架构：使读者或审查者容易理解预算冲击分析的过程和产出。建议在模型描述时可使用简单的流程图。

　　(3).表列分析所使用到的各个参数数值及最终分析结果：使读者或审查者可快速撷取重要讯息。

　　(4).图示不确定性分析之分析结果（例如：龙卷风图）：使读者或审查者可快速了解分析结果易受到那些参数影响，以及所影响的大小和范围为何。

　　八.参考数据及附录。可供决策者使用之预算冲击分析计算机模型：此互动计算机模式最好与预算冲击分析报告一起呈送给健保署。决策者可依照自己的认知调整分析所使用的各项数据或假设，用以评估这些参数与假设改变后对于结果可能造成的影响，以掌握各项因素可能形成冲击的幅度，并方便与其他单位进行沟通协调。

　　这里推荐一个“华夏药物经济学与医疗科技评估论坛”，这是由台湾、中国大陆、香港及澳洲的华人学者于2009年在香港发起（平均每年一次），是亚太地区华人药物经济学领域规格最高、规模最大的论坛，为政府部门、学研机构、医药企业提供了多边对话平台，增进亚太地区药物经济学与医疗科技评估领域各方的交流和研讨，并促进整体发展。主办方：社團法人台灣藥物經濟暨效果研究學會